Outlook 2025｜AI制药驶入快车道，加速从实验室到临床的突破

制药行业数字化转型的浪潮中，人工智能正在重塑传统的药物研发模式。从分子设计到临床试验，AI 的应用不仅大幅缩短了新药研发周期，还显著降低了研发成本。据麦肯锡预测，AI 技术的引入将为全球制药和医疗产品市场带来 3-5% 的收入增长，相当于近 1100 亿美元的增量空间……

 

 

AI 在药物研发领域的应用已经从概念验证阶段进入实质性突破期。过去十年间，运用 AI 技术的制药企业已推进 75 个药物候选分子进入临床试验阶段。制药巨头罗氏更是投入超过 30 亿美元，全面整合 AI 技术到其药物研发流程中。普华永道的研究显示，到 2030 年，采用 AI 技术的制药企业有望使其营业利润翻倍。

 

 

Part 1

AI 抗肿瘤新药研发

从概念到临床的加速突破

 

作为生成式 AI 驱动的临床阶段药物研发公司，Insilico Medicine 近期在技术平台升级方面取得重要突破。通过迁移到 Amazon SageMaker 平台，该公司将新模型的迭代和部署时间从 50 天缩短至 3 天，加速比超过 16 倍。这一升级使其核心平台 Pharma.AI 的运行效率显著提升，模型更新周期从数月缩短至两周。目前，公司已有 30 个在研项目，其中 5 个处于 I 期临床试验阶段，1 个进入 II 期。

 

 

在 AI 辅助药物研发的另一重要领域，DeepCure 在小分子药物开发方面取得新进展。该公司于 2024 年 12 月宣布，成功开发出高效、选择性的口服小分子 STAT6 抑制剂。这类新一代抑制剂展现出优异的口服生物利用度、细胞渗透性和代谢稳定性。与市场上现有的肽模拟物和高电荷抑制剂相比，DeepCure 的产品克服了口服生物利用度差、细胞渗透性有限等局限性。公司计划于明年选定开发候选药物并启动 IND 研究，以满足哮喘、特应性皮炎、COPD 等炎症性疾病的治疗需求。

 

 

在 RNA 药物开发领域，Atomic AI 公司创建了首个利用化学映射数据的大语言模型 ATOM-1。该模型通过整合数百万个 RNA 序列和超过 10 亿个核苷酸水平的测量数据，在预测 RNA 结构和功能方面实现了重要突破。在一项回顾性分析中，ATOM-1 在预测体液中 mRNA 稳定性方面的表现优于其他所有 1600 种计算工具。目前，该平台已被用于优化各类 RNA 疗法的特性，包括 mRNA 疫苗的稳定性和转录效率，以及 siRNA 的活性和毒性等关键指标。

 

 

 

Part 2

全球 AI 制药格局重构

2024 年重大突破回顾

 

在全球范围内，2024 年 AI 制药领域呈现出快速整合与创新突破并行的趋势。

 

一方面，行业出现了重要的整合案例，如 Recursion Pharmaceuticals 以 6.88 亿美元收购 Exscientia。

 

另一方面，新的巨头也在不断涌现。比如，拥有超过 10 亿美元融资支持的 Xaira 在 2024 年 4 月高调亮相，由前基因泰克首席科学官 Marc Tessier-Lavigne 领衔，其目标是利用 RFDiffusion 和 ProteinMPNN 等基础模型设计新型治疗性蛋白质，攻克此前难以成药的靶点。

 

 

2024 年还见证了多个重磅合作。Isomorphic Labs 与礼来制药和诺华达成了总价值高达 30 亿美元的制药合作伙伴关系。Generate:Biomedicines 与诺华达成了价值超过 10 亿美元的协议，共同开发新型蛋白质治疗药物。施若丁格公司则与诺华签署了一项里程碑付款高达 23 亿美元的合作协议。

 

 

在技术突破方面，Isomorphic Labs 与谷歌 DeepMind 于 2024 年 5 月联合推出了 AlphaFold 3，这一升级版本能够更准确地预测蛋白质、DNA、RNA 和各种配体的结构及其相互作用。这一成就的重要性得到了学术界的认可 —— 2024 年 10 月，Isomorphic Labs 和 Google DeepMind 的 CEO Demis Hassabis 与 John Jumper 因开发 AlphaFold 早期版本共同获得了诺贝尔化学奖的一半奖项。

 

在计算基础设施方面，Recursion Pharmaceuticals 部署了名为 BioHive-2 的超级计算机，配备 63 个 DGX H100 系统和 504 个 NVIDIA H100 GPU，算力接近 2 exaflops，在 2024 年 5 月的 TOP500 榜单上位列第 35 位。这一算力的提升为基础模型训练和快速药物发现奠定了重要基础。

 

 

在新兴技术领域，多家公司展现出独特的创新路径。Archon Biosciences 以其「抗体笼」（Antibody Cages，AbCs）技术引人注目。这项由华盛顿大学蛋白质设计研究所（IPD）开发的技术将抗体与 AI 设计的蛋白质支架相结合，开创了几何可调的治疗性蛋白质设计新方向。公司在 2024 年 11 月获得了 2000 万美元种子轮融资，并已获得超过 700 万美元的美国国立卫生研究院（NIH）和国防部资助。

 

 

AION Labs 则采用了独特的问题驱动型创业工作室模式，与阿斯利康、默克、辉瑞、梯瓦等制药巨头以及亚马逊云服务（AWS）展开合作。其投资组合包括 DenovAI（AI 驱动的抗体开发）、TenAces Biosciences（基于机器学习的分子胶开发）等创新企业，展现出 AI 制药领域多样化的技术路径。

 

在临床进展方面，Insilico Medicine 的 TNIK 抑制剂（ISM001-055）在特发性肺纤维化（IPF）的 IIa 期临床试验中显示出剂量依赖性的强制肺活量（FVC）改善。2024 年，该公司还获得了 ISM3412 的 FDA IND 批准，这是一个针对肿瘤学和免疫学新靶点的创新分子。

 

在基础设施和数据处理方面，PathAI 于 2024 年 11 月推出了 PathExplore Fibrosis 工具，该工具能够直接从 H&E 染色的全载玻片图像中定量分析纤维化区域和胶原纤维，无需特殊染色技术。这一突破使研究人员能够分析影响治疗反应的肿瘤微环境特征，包括肿瘤硬度和免疫细胞浸润等。

 

 

……

 

 

Part 3

药物开发迎来 AI 时代

从结构预测到功能优化

 

从技术发展趋势来看，AI 制药正在经历不少重要的变革——

 

首先是计算效率的提升。传统药物研发中，研究人员需要在数万亿种可能的蛋白质结构中寻找规律。AI 的引入大幅缩小了搜索范围，让研究人员能够优先考虑最有可能有效且无毒的结构。这不仅加快了药物开发进程，还显著降低了成本。以抗生素开发为例，传统方法需要长达 15 年时间，成本超过 10 亿美元，而 AI 技术有望将时间和成本减少 50%。

 

其次是多领域技术的融合。AI 在制药领域的应用已经覆盖了从初步筛选细胞图像、绘制病史图谱、提高实验速度到提升生产效率的全流程。这种全方位的技术整合正在重塑制药行业的研发模式。

 

第三是创新生态的形成。以 Insilico Medicine、Atomic AI、DeepCure 为代表的创新企业正在推动 AI 制药走向更专业化的发展方向。Insilico Medicine 开发出识别「双重抑制剂」药物的 AI 工具，可以靶向多种疾病；Atomic AI 专注于利用 AI 预测 RNA 的结构和功能；DeepCure 则在开展 AI 驱动的小分子药物研究的同时，开发了机器人合成和自动化测试能力以加速开发进程。

 

展望未来，AI 制药的发展仍面临着一些挑战。首要问题是如何确保 AI 模型的准确性和可靠性。虽然 AI 可以显著加快药物筛选过程，但其预测结果仍需要通过严格的实验验证。其次是数据质量和标准化问题。高质量的训练数据对 AI 模型的性能至关重要，而医药领域的数据往往存在碎片化、标准不统一等问题。

 

此外，AI 制药还面临着监管合规的挑战。随着 AI 在药物研发中的应用日益深入，如何建立适应性强、科学合理的监管框架，既能确保药物安全性，又不阻碍创新，这是监管机构需要深入思考的问题。

 

 

Part 3

中国 AI 制药的突围之路

从技术突破到商业创新

 

值得关注的是，中国在 AI 制药领域也在加速布局。从政策层面看，「十四五」规划明确提出要加快生物医药与人工智能技术发展，这为 AI 制药在中国的发展提供了良好的政策环境。国内已有多家企业在 AI 辅助药物研发领域取得突破——

 

在科技巨头中，华为云基于坚实的云计算架构与前沿 AI 算法打造的盘古药物分子大模型取得显著成果。以西交大一附院刘冰教授团队为例，基于华为云一站式 AI 辅助药物研发平台，发现了近 40 年来首个新靶点与新类别抗生素，将药物设计周期从数年缩短至数月，研发成本降低 70%。在中医药领域，天士力、香雪制药、云南白药等企业也纷纷借助盘古大模型开展创新探索。腾讯健康则通过其云深 iDrug 平台，为生物医药企业提供覆盖大分子和小分子药物领域的 AI 服务。

 

在专业 AI 制药企业方面，晶泰科技构建了 AI + 机器人实验室工站集群，实现了从 -20℃ 至 140℃ 温度区间的常见化学反应自动化，今年上半年已成为我国首家港股上市的 AI 制药企业。

 

 

英矽智能依托其 Pharma.AI 平台，从 2021 年 2 月到 2024 年 5 月已提名 18 个临床前候选药物，其中 9 个分子获得 FDA 或 NMPA 批准进入临床试验阶段。2023 年，该公司相继向 Exelixis、Stemline 授权一款小分子抑制剂，分别获得 8000 万美元、1200 万美元首付款。

 

 

在新兴治疗模式领域，深势科技聚焦 ADC 和 RNA 靶向疗法，打造了包括 Uni-SMART、PXRD 等在内的一系列 AI for Science 大模型。

 

 

德睿智药则在分子胶、PROTAC 等领域取得突破，其发布的基于 AI 大语言模型的光响应分子生成技术框架 UVGPT，验证了 AI 大语言模型在智能药物递送领域的应用潜力。

 

 

在蛋白降解领域，奕拓医药自主开发的 LLPS 平台整合了 AI 驱动的相分离靶点发现、高通量高内涵药物筛选等技术，已有产品进入临床试验阶段。标新生物则通过 GlueTacs® 双研发平台，成功推动两条分子胶降解剂管线进入临床阶段。

 

从地域分布来看，我国 AI 制药公司主要集中在北京、长三角、大湾区三地，占比超过 94%。这一分布格局与高校、科研院所的技术转化密切相关。以清华大学为例，其多个学院和产业研究院已孵化出水木未来、华深智药、水木分子等多家企业。在产业集群方面，张江率先于 2021 年成立「张江 AI 新药研发联盟」，每年吸引超过 10 家企业加入，涵盖 AI 制药公司、CRO、跨国药企等多类型企业。

 

从商业模式来看，AI 制药企业主要形成了三种发展路径：AI SaaS、AI CRO 和 AI biotech。其中 AI SaaS 主要提供标准化的 AI 辅助药物开发平台，帮助企业加速研发流程；AI CRO 通过人工智能辅助为客户交付先导化合物或临床前候选药物；AI biotech 则以推进自研管线为主。值得注意的是，国内多数 AI 药物研发企业往往会采取多元化的商业模式，在这三种模式中选择两种或三种并行发展。

 

2023 年，AI 制药领域呈现出新的发展趋势，对外授权模式开始萌芽，显示出市场对 AI 药企研发能力的认可。除了前文提到的英矽智能的授权案例外，费米子科技也与健康元药业达成协议，将自主开发的镇痛新药 FZ008-145 在大中华区的权益授予后者。此外，百济神州与 Ensem Therapeutics 签署协议，引进后者处于 IND 准备阶段的差异化 CDK2 抑制剂 ETX-197，交易总金额达 13.3 亿美元。

 

 

Part 4

技术变革驱动产业升级

AI 制药的三大突破趋势

 

展望 2025 年，AI 制药领域将呈现以下发展趋势——

 

一是 AI 模型的精准度将进一步提升。随着深度学习技术的进步和训练数据的增加，AI 在药物分子设计和优化方面的准确性将显著提高。这不仅有助于提高药物研发的成功率，还能进一步缩短研发周期。

 

二是产业链协同将更加紧密。AI 制药不仅需要算法突破，还需要实验室验证、临床试验等环节的配合。未来，产业链各环节的深度协同将成为推动 AI 制药发展的关键。从上述企业案例可以看出，多数 AI 制药企业都与高校、科研院所保持密切合作，这种紧密的产学研互动加速了技术创新和成果转化。

 

三是商业模式将更加多元。除了传统的药物研发，基于 AI 的药物靶点发现、药物重定位、个性化用药等新型业务模式也将逐步成熟。

 

不过，我们也要看到，AI 制药在中国的发展仍面临一些挑战。首先是人才短缺问题，AI 制药需要跨学科的复合型人才，而这类人才的培养需要时间积累。其次是数据质量和标准化问题，这影响着 AI 模型的训练效果。再次是商业化进程仍需时日，尽管已有部分企业实现了技术突破，但从研发到上市仍需经过严格的临床验证。

 

AI 制药正在经历从概念验证到规模化应用的关键转折期，未来几年，我们将看到更多 AI 设计的药物进入临床试验，这将为整个行业带来巨大的变革动力。

 

在这场药物研发的技术革命中，AI 不仅是加速器，更是创新引擎。随着技术的不断成熟和应用场景的持续拓展，AI 制药必将为人类健康带来更多突破性进展。但同时我们也要保持清醒，AI 技术的发展仍需要产业链各方的协同努力，需要在确保药物安全性和有效性的基础上稳步推进创新。

 

 

参考相关企业新闻稿等材料

作者：John Xie