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3 月 27 日,国内创新型生物制药企业迈威生物宣布,与生成式人工智能驱动的生物医药科技公司英矽智能达成战略合作,双方将结合各自在抗体药物偶联物(antibody-drug conjugate,ADC)研发和人工智能领域的技术优势,共同推进 ADC 创新药研发,为 ADC 这一备受瞩目的新型靶向药物注入全新活力。
荣格医药商情了解到,迈威生物在 ADC 技术平台构建、单/双抗分子发现等方面具备丰富经验,目前已打通从研发到生产的全产业链,开发出一系列结构均一、质量稳定的 ADC 创新药,并已在临床获得验证。
英矽智能则是生成式人工智能驱动药物研发领域的领先企业,已构建覆盖生物、化学、临床医学和科学研究的一体化药物研发平台 Pharma.AI,其生物板块包含 PandaOmics、Generative Biologics 等引擎,能够赋能药物靶点识别和从头生成分子片段。
根据合作协议,双方将共同开发具有全新生物机制、创新结构和药学活性的新一代毒素载荷,提升 ADC 创新效率,并助力AI平台升级迭代。迈威生物董事长、CEO 刘大涛博士强调了人工智能在生物医药领域的变革潜力,认为此次合作将有效整合双方优势,加速源头创新,为患者提供更多治疗选择。英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士则指出,抗体偶联药物作为具有广阔前景的新型疗法,结合生成式人工智能技术将进一步加快创新步伐,满足尚未得到满足的医疗需求。
Part 1
精准靶向的「生物导弹」
ADC 药物被誉为肿瘤治疗领域的「生物导弹」,通过将高效细胞毒性药物(即「弹头」)与特异性识别肿瘤细胞的单克隆抗体(即「制导系统」)通过化学连接物(即「触发装置」)精确连接,实现靶向递送药物至肿瘤细胞,在最大程度上避免对正常细胞的伤害。这种精准打击能力使 ADC 在多种难治性肿瘤治疗中展现出优异的疗效和良好的安全性,成为近年来生物药市场最为活跃的细分领域之一。
截至 2025 年初,全球已有至少 14 款 ADC 药物获批上市,涵盖实体瘤和血液瘤多个适应症,其中,阿斯利康和第一三共的 Enhertu(trastuzumab deruxtecan,简称 T-DXd)在 HER2 低表达乳腺癌等多个适应症中的成功,更是将 ADC 推向了新的高度。
据相关数据库统计,截至 2024 年 5 月底,全球有超过 800 款 ADC 药物处于不同研发阶段;截至 2024 年 5 月,国产 ADC 新药研发共 519 项,进入临床的国产 ADC 共 155 项。
根据弗若斯特沙利文的统计预测,全球 ADC 市场有望以 30.0%的复合增速由 2022 年的 79 亿美元增至 2030 年的 647 亿美元。
Part 2
从结构设计到临床转化
ADC 药物研发面临的挑战主要集中在三个关键组分的优化与平衡——抗体的靶向特异性、连接子的稳定性与可控释放,以及药物载荷的效价与安全性。
传统研发模式下,科学家需要通过大量的试错实验来筛选最佳组合,耗时长且成本高。人工智能的引入为解决这些难题提供了新思路。
人工智能在 ADC 研发中的应用优势主要体现在以下几个方面——
靶点发现与抗体设计
AI 技术能够通过分析海量生物医学数据,帮助发现新的肿瘤特异性靶点,并预测靶点在不同肿瘤类型、不同患者群体中的表达模式和强度。同时,AI 算法可以模拟抗体与靶点的结合过程,优化抗体结构,提高其特异性和亲和力。例如美国专注于肿瘤学、处于临床阶段的新兴制药公司 Lantern Pharma,其 AI 平台 RADR 已成功发现 82 个有前景的 ADC 靶点和 290 个靶点-适应症组合,其中 22 个已在临床前或临床阶段获得验证。
连接子与载荷优化
连接子的稳定性和可控释放是 ADC 成功的关键因素。AI 模型可以预测不同连接子结构在血液循环和肿瘤微环境中的稳定性,以及在肿瘤细胞内的切割效率。对于载荷分子,AI 可以设计和筛选具有更高效价、更低脱靶毒性的新型分子,并预测其在不同肿瘤细胞中的有效性。据悉,去年 9 月深势科技与乐普生物的合作中,AI 技术被用于预测连接子切割位点和改善附着稳定性,通过整合预训练模型与专家洞见,预测和修改载荷外排和旁观者效应等物理化学特性。
临床试验设计与患者分层
AI 技术可以分析已有 ADC 药物的临床数据,识别潜在的响应和耐药生物标志物,从而优化临床试验设计,实现更精准的患者分层。美国医疗技术公司 Tempus 与武田制药的合作就展示了这一应用,Tempus 拥有超过 19000 例接受过 ADC 治疗的去标识化患者记录,这些多模态数据可以有效指导临床试验设计,提高试验成功率。
Part 3
全球AI+ADC创新浪潮
随着人工智能技术的快速发展和药物研发需求的不断提升,全球范围内 AI+ADC 领域的合作与创新正在加速推进,多家领先企业也在积极布局该领域。
辉瑞公司与 PostEra 近期将合作范围扩展到 ADC 领域,PostEra 的 Proton 机器学习平台将被用于 ADC 载荷的优化。此次合作总价值达 6.1 亿美元,反映了大型制药企业对 AI 技术在 ADC 研发中价值的高度认可。
在技术创新方面,BigHat Biosciences 与 Synaffix 的协作将机器学习驱动的抗体设计平台 Milliner 与 GlycoConnect、HydraSpace 和 toxSYN 等 ADC 技术相结合,旨在开发更具疗效和安全性的下一代 ADC 药物。
近期快速崛起的 VeriSIM Life 则将量子力学计算与 AI 模型相结合,用于预测 ADC 在体内的稳定性和药动学特性,大幅提高了 ADC 设计的精准度。
Part 4
中国企业的机遇与挑战
中国作为一个正在崛起的生物医药创新大国,在 ADC 和 AI 领域都已积累了一定的技术基础和人才优势。
对于中国企业而言,AI+ADC 领域的发展机遇主要体现在三个方面:
一是通过 AI 技术赋能,实现 ADC 药物研发效率的质的提升,缩短从概念到临床的时间周期;
二是针对中国患者群体的特殊需求,开发具有自主知识产权的创新ADC药物,提高药物的可及性;
三是通过技术创新推动 ADC 产业链的完善,从单一药物开发向平台化、规模化方向发展。
然而,挑战同样不容忽视。
首先是数据质量和数据整合的问题,AI 模型的效能很大程度上取决于训练数据的质量和多样性。
其次是跨学科人才的培养与技术融合,ADC 研发和 AI 开发各自都是高度专业化的领域,如何实现有效融合是一大挑战。
最后是临床转化和监管适应,如何将 AI 驱动的研发成果顺利转化为临床应用,并获得监管认可,也需要持续探索。
AI 与 ADC 的融合为精准医疗和个性化治疗带来了新的可能。随着技术的不断成熟,我们有望看到更多创新性 ADC 药物的涌现,为肿瘤患者带来更精准、更有效的治疗选择。
参考相关企业新闻稿
来源:荣格医药商情
作者:John Xie