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2021年7月29日,宾大Drewe Weissman和Virgil Percec课题组在JACS期刊上发表文章,介绍了其研发的一种新型mRNA递送技术。文章第一作者为Zhang Dapeng(本科和硕士为上海交大)。
研究人员新构建了一种单组分、多功能的可电离两亲性Janus树状聚合物(JAJD)递送系统,该系统可以通过简单注射和mRNA组装成聚合物纳米颗粒(DNP),而不需要LNP系统的复杂微流控技术。同时,IAJD在5℃下即可保持稳定性。
下图为IAJD的6种分子库,一共包含54种IAJD分子。
下图为IAJD DNP的体外转染效率,54种IAJD分子中有44个(81%)表现出体外活性。
下图为IAJD DNP的体内转染效率,MC3为LNP阳性对照,54个IAJD分子中有31(57%)表现出体内活性。
一些IAJD DNP系统具有器官靶向性。
总结
mRNA的递送系统仍有很大改进空间,本文中宾大科学家即通过单组分IAJD系统取代LNP四组分系统,得到更好的稳定性、组装便利性,如果能进一步证明器官靶向性和体内转染效率,有望取得更广泛的应用。